Gesellschaft für Gesundes Altern und Prävention e.V.

„KI könnte die menschliche Lebenserwartung in fünf Jahren verdoppeln.“ — Dario Amodei, CEO von Anthropic, Weltwirtschaftsforum in Davos, Januar 2025 (Quelle)

Thema des Monats: Klinische Studien am Menschen zur Longevity. Ein internationaler Vergleich.

Die Entwicklung eines neuen Medikaments oder einer neuen Therapie ist ein langer und komplexer Prozess. Vor der Markteinführung müssen Behandlungen mehrere Testphasen durchlaufen, darunter klinische Studien, in denen ihre Wirksamkeit, Sicherheit und potenzielle Nebenwirkungen bewertet werden. Klinische Studien sind unerlässlich, um der Öffentlichkeit oder spezifischen Patientengruppen Zugang zu den innovativsten Behandlungen zu ermöglichen. Die rechtlichen Rahmenbedingungen für diese Studien entwickeln sich rasant weiter und unterscheiden sich erheblich zwischen den einzelnen Ländern. Fast alle klinischen Studien am Menschen sind auf der Website clinicaltrials.gov verzeichnet.

Eine klinische Studie am Menschen wird im Allgemeinen in drei Phasen unterteilt:

Phase 1 belegt die Unbedenklichkeit (Sicherheit).
Phase 2 belegt die Wirksamkeit bei einer kleinen Anzahl von Patienten.
Phase 3 belegt die Wirksamkeit bei einer großen Probandengruppe.

Klinische Studien am Menschen folgen in der Regel auf Tierversuche und gehen der Zulassung in einem langwierigen und kostspieligen Prozess voraus. Es wird allgemein davon ausgegangen, dass die Gesamtkosten für die Zulassung eines einzigen neuen Medikaments bei über einer Milliarde Dollar liegen und die Rate der Neuentdeckungen sinkt. Dieses Phänomen wird als Eroom’sches Gesetz (Eroom's Law) bezeichnet. Die hohen Kosten sind auf komplizierte Regularien zurückzuführen, aber auch darauf, dass viele Versuche, ein wirksames Medikament zu finden, scheitern.

Für die auf Langlebigkeit ausgerichtete Forschung sind diese rechtlichen Entwicklungen von entscheidender Bedeutung. Durch die Harmonisierung von Genehmigungsverfahren oder die Ausweitung des Zugangs zu experimentellen Behandlungen können Länder den Fortschritt in verschiedenen Bereichen – wie der regenerativen Medizin und Gentherapien – erheblich beschleunigen. Kürzere Studienzeiten würden somit zu einem schnelleren Zugang zu Innovationen führen, die das Leben sowohl verlängern als auch verbessern.

Vereinigte Staaten

In den Vereinigten Staaten hat sich Montana zu einem Zentrum für verschiedene Arten klinischer Studien entwickelt, einschließlich Biohacking und experimenteller Behandlungen. Dank eines im Jahr 2023 verabschiedeten Gesetzes, bekannt als „Right to Try“ (Recht auf Versuch), erlaubt der Bundesstaat nun, dass experimentelle Therapien allen Arten von Patienten angeboten werden können, nicht nur jenen mit unheilbaren Krankheiten. Vor diesem Gesetz benötigten Patienten die Genehmigung der FDA (Food and Drug Administration), um Zugang zu Prüfpräparaten zu erhalten, die noch keine offizielle Zulassung hatten. Diese Regelung ermöglicht es nun Patienten, die herkömmliche Standardtherapien ausgeschöpft haben, neue therapeutische Optionen auszuprobieren. Der „Right to Try“-Ansatz ist nicht auf Montana beschränkt; er existiert in den meisten US-Bundesstaaten.

Darüber hinaus zieht die Ausweitung dieses Rechts in Montana Unternehmen an, die auf Biotechnologie und Langlebigkeit (Longevity) spezialisiert sind. Einigen Berichten zufolge erwägen mehr als 20 Biotechnologie-Unternehmen – insbesondere solche mit Schwerpunkt auf regenerativer Medizin und Anti-Aging –, sich in Montana niederzulassen, um Programme für den frühzeitigen Patientenzugang (Early Access Programs) zu implementieren.

Es ist jedoch wichtig anzumerken, dass das „Right to Try“-Gesetz den Unternehmen lediglich die Möglichkeit gibt, experimentelle Behandlungen anzubieten, ohne eine rechtliche Verpflichtung dazu zu schaffen. Patienten können den Zugang zu diesen Behandlungen nicht rechtlich einfordern, und es steht den Unternehmen weiterhin frei, zu entscheiden, ob sie diese kostenlos oder gegen Gebühr anbieten.

Europa - die Europäische Union

In Europa bemüht sich seit 2022 im Rahmen der Initiative „ACT EU“ die Verordnung über klinische Prüfungen (Clinical Trial Regulation – CTR) darum, die Vorschriften für klinische Studien in den EU-Mitgliedstaaten zu harmonisieren. Um dies zu erreichen, wurde das Clinical Trials Information System (CTIS) eingeführt. Es dient dazu, Anträge zu zentralisieren, internationale Verfahren zu vereinfachen, die Transparenz zu erhöhen und Zulassungen zu beschleunigen. Das CTIS fungiert als zentrale Anlaufstelle für Anträge auf klinische Studien in allen Mitgliedstaaten und ersetzt die komplexen nationalen Verfahren, die multinationale Studien zuvor verlangsamt hatten. Sponsoren können nun einen einzigen Antrag für bis zu 30 EU/EWR-Länder gleichzeitig einreichen, was Verzögerungen und den administrativen Aufwand verringert. Infolgedessen folgen seit dem 31. Januar 2025 alle europäischen klinischen Studien dem CTIS-System.

Alle eingereichten Studien müssen den Standards der Guten Klinischen Praxis (GCP) entsprechen, um die Patientensicherheit zu gewährleisten.

Das administrative Genehmigungsverfahren dauert in den USA etwa 6 bis 10 Monate und in Europa circa 7 Monate (210 Tage). Was die Kosten betrifft, so kann jede Phase einer klinischen Studie in den Vereinigten Staaten zwischen 1,4 Millionen und über 100 Millionen US-Dollar kosten. Die gesamte Entwicklung eines Medikaments in den USA kostet in der Regel zwischen 1 Milliarde und 2,6 Milliarden US-Dollar. Im Gegensatz dazu sind klinische Studien in Europa insgesamt tendenziell kostengünstiger, mit niedrigeren Durchschnittskosten pro Teilnehmer (etwa 15.000 bis 25.000 US-Dollar).

Vereinigtes Königreich

Das Vereinigte Königreich strebt, ebenso wie Europa, danach, sich wieder als ein führender Standort für klinische Forschung zu etablieren. Infolge des Brexits wurden hierzu mehrere Reformen auf den Weg gebracht. Ab dem Jahr 2026 müssen alle im Land durchgeführten klinischen Studien internationalen Standards folgen, insbesondere denen des International Council for Harmonisation (ICH), um die weltweite Anerkennung der Studiendaten zu gewährleisten. Zudem wird die Transparenz erhöht: Die Forscher jeder Studie sind künftig verpflichtet, eine allgemeinverständliche Zusammenfassung der Ergebnisse für die Öffentlichkeit zu veröffentlichen.

Darüber hinaus investiert das Vereinigte Königreich massiv, um eine weltweit führende Rolle bei klinischen Innovationen einzunehmen. Das Regierungsprogramm „Recovery, Resilience and Growth“ (RRG) führt die Zulassungsbehörde MHRA, den Gesundheitsdienst NHS, das Gesundheitsministerium (DHSC), das NIHR sowie Regulierungsbehörden, Wissenschaft und Industrie zusammen. Ziel ist es, einen nationalen Leitfaden zu erstellen, um die Forschung fest in alle Bereiche des Gesundheitssystems zu integrieren und die Umsetzungszeiten für Studien zu verkürzen.

Zu diesem Zweck werden mehr als 400 Millionen Pfund investiert, um landesweit bis zu 18 neue kommerzielle Forschungszentren (Commercial Research Delivery Centres – CRDCs) zu schaffen. Diese sollen die Patientenrekrutierung fördern und die Infrastruktur für klinische Studien stärken. Die Regierung plant zudem, die durchschnittliche Zeit bis zum Start einer klinischen Studie drastisch zu senken – von derzeit 250 Tagen auf lediglich 10 Wochen.

Australien

Australien ist bekannt für seine hochwertige klinische Forschung, die auf soliden Regulierungen und international anerkannten Standards basiert. Wie viele andere führende Nationen, darunter die USA und die EU-Mitgliedstaaten, folgt Australien international etablierten Richtlinien wie der Deklaration von Helsinki und den Standards der Guten Klinischen Praxis (GCP) des ICH. Dies gewährleistet die Sicherheit der Teilnehmer, schützt deren Rechte sowie Wohlergehen und erleichtert die weltweite Anerkennung der Forschungsergebnisse. Australien nimmt eine führende Rolle bei klinischen Studien in frühen Phasen ein, einschließlich sogenannter „First-in-Human“-Studien (erstmalige Anwendung am Menschen).

Darüber hinaus bietet Australien mehrere Vorteile, die es besonders attraktiv für die Forschung in den Bereichen Biotechnologie und Langlebigkeit (Longevity) machen. Das Land verfügt über eines der schnellsten Zulassungssysteme der Welt, wodurch viele Phase-I-Studien bereits innerhalb weniger Wochen nach der Einreichung beginnen können.

Bahamas

Auch die Bahamas sind in der klinischen Forschung aktiv, insbesondere im Bereich der stammzellbasierten Therapien. Im Gegensatz zu vielen anderen Ländern können klinische Studien dort – reguliert durch das Bahamas National Stem Cell Ethics Committee, die Gute Klinische Praxis (GCP) sowie lokale Registrierungsverfahren – direkt von den Patienten selbst finanziert werden. Dieses Modell beschleunigt das Forschungstempo und bietet eine größere Flexibilität für experimentelle Therapien.

China

China hat in den letzten Jahren einen starken Anstieg bei klinischen Studien und deren Entwicklung verzeichnet. Tatsächlich übertraf die Anzahl der in China durchgeführten Studien bereits 2023 die der Vereinigten Staaten. Diese Beschleunigung spiegelt sich in den Daten wider: In jenem Jahr führte China mehr als 14.000 aktive klinische Studien durch.

Seit 2015 hat die chinesische Regierung mehrere Reformen umgesetzt, darunter eigene Richtlinien zur Guten Klinischen Praxis (GCP), um die Forschung zu erleichtern und die Frist für die Zulassung neuer Medikamente auf 60 Tage zu verkürzen. Diese Bemühungen bringen China näher an die ICH-Standards heran, was eine stärkere Beteiligung an internationalen Studien und eine reibungslosere Integration von in China entwickelten Behandlungen im Ausland ermöglicht.

Dennoch äußern einige Studien Bedenken hinsichtlich der Zuverlässigkeit chinesischer klinischer Studien und weisen auf anhaltende Qualitätsmängel sowie ethische Herausforderungen in bestimmten Forschungsbereichen hin.

Private Zonen – Das Beispiel Próspera

Als Reaktion auf hochgradig restriktive Regulierungen entstehen zunehmend auch private Experimentierzonen. Ein Beispiel hierfür ist Próspera auf der Insel Roatán in Honduras. Próspera verfolgt einen libertären Ansatz in der klinischen Forschung und bietet einen regulatorischen Rahmen mit kürzeren Genehmigungszeiten und geringeren Kosten im Vergleich zu traditionellen Behörden wie der FDA. Die Zone beherbergt mehrere Biotech-Kliniken, wie zum Beispiel MiniCircle, das Gentherapie-Studien zur Muskelregeneration und Stoffwechselgesundheit durchführt.

Kritiker warnen jedoch vor unzureichenden rechtlichen, ethischen und patientenschutzrechtlichen Rahmenbedingungen in diesen Umgebungen.

Fazit

Die globale Landschaft klinischer Studien befindet sich im Wandel. Von Montanas „Right to Try“-Gesetzen über die harmonisierten EU-Vorschriften und Australiens erste Studien am Menschen bis hin zu Chinas rasanter Expansion – viele Länder prägen derzeit die Geschwindigkeit und Sicherheit, mit der neue Therapien die Patienten erreichen. Es gibt zudem weitere interessante Entwicklungen in Indien, Japan, Mexiko und anderen Ländern, auf die wir in diesem Newsletter nicht näher eingehen werden.

Angesichts der Bedeutung der USA und der Europäischen Union für die Entwicklung neuer Therapien bleibt zu hoffen, dass deren klinische Prüfverfahren guten Beispielen anderer Länder folgen oder die Zulassung von Therapien deutlich erleichtern, wenn im Ausland hochwertige klinische Studien durchgeführt wurden. Unter sonst gleichen Bedingungen rettet eine höhere Geschwindigkeit Leben – sowohl direkt als auch indirekt durch die Beschleunigung der Forschung.

Für all jene, die sich mit dem Thema Langlebigkeit (Longevity) beschäftigen, ist es wichtig, diese Veränderungen zu verstehen; sie geben Aufschluss darüber, in welchen Bereichen die nächsten Durchbrüche zu erwarten sind und wie schnell diese die menschliche Gesundheit und das Wohlbefinden transformieren könnten.

Um klinische Studien zur Langlebigkeit zu beschleunigen, brauchen wir zudem mehr Menschen, die sich freiwillig als Probanden zur Verfügung stellen – für sich selbst und für die Gemeinschaft. Wir werden dieses Thema in einem der nächsten Newsletter behandeln.

Die gute Nachricht des Monats: ARPA-H-Projekt bezüglich des Gehirns.

Die ARPA-H (Advanced Research Projects Agency for Health) hat das FRONT-Programm (Functional Repair of Neocortical Tissue) ins Leben gerufen, das darauf abzielt, die Gehirnfunktion bei Menschen wiederherzustellen, die dauerhafte Schäden am Neokortex erlitten haben. Dieses Programm strebt die Regeneration von geschädigtem Gehirngewebe an, indem unspezialisierte Zellen in funktionales kortikales Gewebe umgewandelt werden, um verlorene kognitive Funktionen wiederherzustellen. Dies ist im Hinblick auf die Alzheimer-Krankheit wichtig und vielversprechend. Ziel ist es, die mit der Langzeitpflege verbundenen Kosten zu senken und die Autonomie der Patienten zu verbessern. Die ARPA-H lädt Forscher dazu ein, im Zeitraum von August bis September 2025 Projektvorschläge einzureichen.

Für weiterführende Informationen:

NEWSLETTER AUS BRÜSSEL: DEATH OF DEATH MONATLICHER NEWSLETTER VON HEALES: DER TOD DES TODES N° 196, August 2025